Впервые за всю историю медицины ученые смогли “отключить” лишнюю хромосому у людей с синдромом Дауна

Молекулярные биологи из Америки смогли впервые успешно “отключить” лишнюю 21 хромосому в культуре клеток тех людей, которые появились на свет с синдромом Дауна. Теперь есть надежда, что этот генетический дефект со временем можно будет полностью убрать.

По словам ученых, за последнее десятилетие, они  приобрели не малый опыт в лечении заболеваний, спровоцированных сбоями в одном гене. Исправления в функционировании сотен генов, расположенных внутри целой хромосомы для специалистов казалось чем-то не реальным. Однако новый эксперимент, по словам молекулярных биологов, на сегодняшний день очень поможет в изучении синдрома Дауна, а также в будущем даст возможность продвинуться “хромосомной терапии”.

Ученые сумели остановить работу “лишних” генов на третий копии 21 хромосомы, имеющейся в клетках людей с синдромом Дауна, задействовав при этом особый ген XIST. В женских организмах, а также в организмах самок животных этот участок ДНК применяется для того, чтобы функционирование второй копии “женской” Х-хромосомы в их геноме было подавлено. Возможно, XIST получится модифицировать так, чтобы он не позволял “считывать” гены с лишней 21 хромосомы.